Terapi Gen Sembuhkan Penyakit Langka.

Intisari-Online.com -Sebuah penyakit yang membuat anak-anak tidak bisa berjalan dan berbicara telah disembuhkan oleh terapi gen dengan cara membetulkan kerusakan di DNA mereka. Penelitian yang dirilis di jurnal Science ini menunjukkan bahwa tiga pasien yang menderita penyakit langka metachromatic leukodystrophy telah kembali ke sekolah dan bisa beraktivitas seperti biasa. Penelitian kedua yang rilis di waktu yang sama menunjukkan bahwa terapi yang sama menyembuhkan beberapa penyakit genetik yang mempengaruhi sistem kekebalan tubuh.

Bagi para ahli terapi gen, ini adalah hal yang menarik di mana kesalahan di kode genetik pasien dibetulkan untuk penyembuhan. Bayi yang lahir dengan metachromatic leukodystrophy terlihat sehat, tetapi bagian otak mereka akan rusak. Sindrom Wiskott-Aldrich membuat sistem kekebalan tubuh rusak dan banyak lagi penyakit yang disebabkan kelainan pada genetika.

Teknik perbaikan pada gen ini dikembangkan oleh tim peneliti di San Raffaele Scientific Institute di Milan, Italia. Mereka menggunakan virus yang sudah dimodifikasi secara genetik untuk membetulkan mutasi yang merusak dalam gen pasien. Tampaknya ini adalah harapan baru dalam dunia medis, tetapi jika salah, rekayasa genetika seperti ini bisa mengaktifkan gen untuk kanker sehingga keamanan dalam melakukan terapi seperti ini tetap menjadi masalah tersendiri.Salah satu cara melakukannya adalah sel punca tulang sum sum yang diambil dari pasien dan virus yang biasanya menginfeksi sel dengan bagian DNA yang memiliki instruksi genetika yang benar. Kemudian sel punca tulang sum sum ini dimasukkan kembali ke tubuh pasien.Jika terapi gen ini sukses, maka akan membuka jalan bagi banyak penyakit langka lainnya untuk bisa disembuhkan dengan cara ini. Waktu untuk ini memang masih lama dan para ilmuwan harus benar-benar memastikan terapinya tidak memiliki efek samping yang merugikan. (sumber: DailyMail)